Розуміння мієлофіброзу

Зміст

• Що таке мієлофіброз?
• Які симптоми?
• Що це викликає?
• Чи є фактори ризику?
• Як діагностується?
• Як лікується?
• Лікування анемії
• Лікування збільшеної селезінки
• Лікування мутованих генів
• Експериментальні методи лікування
• Чи є якісь ускладнення?
• Життя з мієлофіброзом

Що таке мієлофіброз?

Мієлофіброз (МФ) - це тип раку кісткового мозку, який впливає на здатність вашого організму виробляти клітини крові. Це частина групи станів, які називаються мієлопроліферативними новоутвореннями (МПН). Ці умови змушують клітини кісткового мозку перестати розвиватися і функціонувати так, як слід, внаслідок чого утворюється волокниста рубцева тканина.

MF може бути первинним, тобто він виникає самостійно, або вторинним, тобто він виникає внаслідок іншої умови - зазвичай тієї, що впливає на ваш кістковий мозок. Інші MPN можуть також перейти до ПН. Хоча деякі люди можуть пройти роки, не маючи симптомів, інші мають симптоми, які посилюються через рубців у їх кістковому мозку.

Які симптоми?

Мієлофіброз, як правило, протікає повільно, і багато людей спочатку не помічають симптомів. Однак, коли вона прогресує і починає перешкоджати виробленню клітин крові, її симптоми можуть включати:

• втома
• задишка
• синці або кровотечі легко
• відчуваючи біль або повноту зліва, під ребрами
• нічні пітні
• лихоманка
• біль у кістках
• втрата апетиту та втрата ваги
• носові кровотечі або кровоточивість ясен

Що це викликає?

Мієлофіброз пов’язаний з генетичною мутацією в стовбурових клітинах крові. Однак дослідники не впевнені, що викликає цю мутацію.

Коли мутовані клітини розмножуються та діляться, вони передають мутацію на нові клітини крові. Врешті-решт, мутовані клітини долають здатність кісткового мозку виробляти здорові клітини крові. Зазвичай це призводить до надто мало еритроцитів і занадто багато білих кров'яних тілець. Це також спричиняє рубцювання та затвердіння вашого кісткового мозку, які зазвичай м'які та губчасті.

Чи є фактори ризику?

Мієлофіброз зустрічається рідко, зустрічається лише у 1,5 з кожних 100 000 людей у ​​США. Однак декілька речей можуть збільшити ваш ризик розвитку, зокрема:

• Вік. Хоча мієлофіброз людей будь-якого віку може мати діагноз, він зазвичай діагностується у дітей старше 50 років.
• Ще одне порушення крові. Деякі люди з ПН розвиваються як ускладнення іншого стану, наприклад, тромбоцитемії або поліцитемії.
• Вплив хімікатів. MF пов'язують із впливом деяких промислових хімічних речовин, включаючи толуол та бензол.
• Опромінення радіацією. У людей, які потрапили до радіоактивних матеріалів, може бути підвищений ризик розвитку ПН.

Як діагностується?

МФ зазвичай виявляється на звичайному загальному аналізі крові. Люди з ПН мають дуже низький рівень еритроцитів і незвично високий або низький рівень лейкоцитів і тромбоцитів.

На основі результатів Вашого тесту на CBC, ваш лікар також може зробити біопсію кісткового мозку. Це передбачає взяття невеликого зразка вашого кісткового мозку та уважніший огляд на предмет ознак ПН, наприклад, рубців.

Вам також може знадобитися рентгенівське або МРТ-сканування, щоб виключити будь-які інші потенційні причини виникнення симптомів або результатів CBC.

Як лікується?

Лікування ПН зазвичай залежить від типів симптомів у вас. Багато поширених симптомів ПН пов'язані з основним станом, викликаним МФ, наприклад, анемією або збільшеною селезінкою.

Лікування анемії

Якщо MF викликає важку анемію, вам можуть знадобитися:

• Переливання крові. Регулярні переливання крові можуть збільшити кількість еритроцитів і зменшити симптоми анемії, такі як втома і слабкість.
• Гормональна терапія. Синтетична версія чоловічого гормону андрогену може сприяти виробленню еритроцитів у деяких людей.
• Кортикостероїди. Вони можуть використовуватися з андрогенами для заохочення вироблення еритроцитів або зменшення їх руйнування.
• Ліки за рецептом. Імуномодулюючі препарати, такі як талідомід (таломід) та леналідомид (Ревлімід), можуть покращити кількість клітин крові. Вони також можуть допомогти при симптомах збільшеної селезінки.

Лікування збільшеної селезінки

Якщо у вас збільшена селезінка, пов’язана з МФ, яка викликає проблеми, лікар може порекомендувати:

• Радіотерапія. Променева терапія використовує цільові промені для вбивства клітин і зменшення розмірів селезінки.
• Хіміотерапія. Деякі хіміотерапевтичні препарати можуть зменшити розмір вашої збільшеної селезінки.
• Хірургія. Спленктомія - це хірургічна процедура, яка видаляє вашу селезінку. Ваш лікар може рекомендувати це, якщо ви не реагуєте на інші методи лікування.

Лікування мутованих генів

Новим препаратом під назвою руксолитиніб (Джакафі) було затверджено Управлінням з харчування та лікарських засобів США в 2011 році для лікування симптомів, пов’язаних з МФ. Руксолитиніб націлений на специфічну генетичну мутацію, яка може бути причиною ПН. У клінічних випробуваннях було показано зменшення розміру збільшеної селезінки, зменшення симптомів ПН та покращення прогнозу.

Експериментальні методи лікування

Дослідники працюють над розробкою нових методів лікування МФ. Хоча багато з них потребують подальшого вивчення, щоб переконатися, що вони безпечні, лікарі почали застосовувати два нових методи лікування в певних випадках:

• Пересадка стовбурових клітин. Трансплантації стовбурових клітин можуть вилікувати МФ та відновити функцію кісткового мозку. Однак процедура може спричинити загрозу для життя ускладнень, тому зазвичай це робиться лише тоді, коли нічого іншого не працює.
• Інтерферон-альфа. Інтерферон-альфа затримав утворення рубцевої тканини в кістковому мозку людей, які рано отримують лікування, але для визначення його довгострокової безпеки потрібні додаткові дослідження.

Чи є якісь ускладнення?

З часом мієлофіброз може призвести до декількох ускладнень, зокрема:

• Підвищений артеріальний тиск у печінці. Посилений приплив крові із збільшеної селезінки може підвищити тиск у ворітній вені в печінці, викликаючи стан, що називається портальною гіпертензією. Це може чинити занадто великий тиск на менші вени в шлунку та стравоході, що може призвести до надмірної кровотечі або розриву вени.
• Пухлини. Клітини крові можуть утворюватися в грудках поза кісткового мозку, внаслідок чого пухлини ростуть в інших ділянках вашого тіла. Залежно від того, де розташовані ці пухлини, вони можуть викликати цілий ряд різних проблем, включаючи судоми, кровотечі в шлунковому тракті або здавлення спинного мозку.
• Гострий лейкоз. Близько 15 - 20 відсотків людей з ПН продовжують розвиватися гострий мієлоїдний лейкоз, серйозну та агресивну форму раку.

Життя з мієлофіброзом

Хоча МФ часто не викликає симптомів на ранніх стадіях, це може врешті-решт призвести до серйозних ускладнень, включаючи більш агресивні типи раку. Попрацюйте зі своїм лікарем, щоб визначити найкращий курс лікування для вас і як ви можете управляти своїми симптомами. Життя з ПН може бути напруженим, тому вам може бути корисним звернутися за підтримкою до такої організації, як Товариство лейкемії та лімфоми або Мієлопроліферативний дослідний фонд новоутворень. Обидві організації можуть допомогти вам знайти місцеві групи підтримки, онлайн-спільноти та навіть фінансові ресурси на лікування.