Генна терапія: що це, як це робиться і що можна лікувати

Зміст

• Як це робиться
• Техніка CRISPR
• Техніка Т-клітин автомобіля
• Хвороби, які піддається лікуванню генною терапією
• Генна терапія проти раку

Генна терапія, також відома як генна терапія або редагування генів, - це інноваційне лікування, яке складається з набору методів, які можуть бути корисними для лікування та профілактики складних захворювань, таких як генетичні захворювання та рак, шляхом модифікації конкретних генів.

Гени можна визначити як фундаментальну одиницю спадковості і складаються з певної послідовності нуклеїнових кислот, тобто ДНК та РНК, і які несуть інформацію, що стосується особливостей та стану здоров'я людини. Таким чином, цей вид лікування складається із спричинення змін у ДНК клітин, уражених хворобою, та активізації захисних сил організму з метою розпізнавання пошкодженої тканини та сприяння її елімінації.

Хвороби, які можна лікувати таким чином, включають деякі зміни в ДНК, такі як рак, аутоімунні захворювання, діабет, муковісцидоз, серед інших дегенеративних або генетичних захворювань, однак у багатьох випадках вони все ще перебувають у стадії розвитку тести.

Як це робиться

Генна терапія полягає у використанні генів замість ліків для лікування захворювань. Це робиться шляхом зміни генетичного матеріалу тканини, скомпрометованої хворобою, на іншу нормальну. В даний час генна терапія проводиться із використанням двох молекулярних методик, техніки CRISPR та техніки Car T-Cell:

Техніка CRISPR

Методика CRISPR складається із зміни конкретних областей ДНК, які можуть бути пов’язані із захворюваннями. Таким чином, ця техніка дозволяє генам змінюватись у певних місцях, точно, швидко та дешевше. Загалом, техніку можна виконати в кілька етапів:

• Визначені конкретні гени, які також можна назвати генами-мішенями або послідовностями;
• Після ідентифікації вчені створюють послідовність «керівних РНК», яка доповнює цільову область;
• Ця РНК поміщається в клітину разом з білком Cas 9, який працює шляхом розрізання послідовності ДНК-мішені;
• Потім у попередню послідовність вставляється нова послідовність ДНК.

Більшість генетичних змін стосуються генів, розташованих у соматичних клітинах, тобто клітинах, що містять генетичний матеріал, який не передається з покоління в покоління, обмежуючи зміни лише цією людиною. Однак з’явилися дослідження та експерименти, в яких методика CRISPR виконується на статевих клітинах, тобто на яйцеклітині або спермі, що породило низку питань щодо застосування методики та її безпеки у розвитку людини. .

Довгострокові наслідки техніки та редагування генів поки не відомі. Вчені вважають, що маніпуляції з генами людини можуть зробити людину більш сприйнятливою до виникнення спонтанних мутацій, що може призвести до переактивації імунної системи або виникнення більш серйозних захворювань.

На додаток до дискусії щодо редагування генів, що обертається навколо можливості спонтанних мутацій та передачі змін для майбутніх поколінь, етичне питання процедури також широко обговорюється, оскільки ця методика може також використовуватися для зміни стану дитини такі характеристики, як колір очей, зріст, колір волосся тощо.

Техніка Т-клітин автомобіля

Автомобільна Т-клітинна техніка вже використовується в США, Європі, Китаї та Японії, і нещодавно застосовується в Бразилії для лікування лімфоми. Ця методика полягає у зміні імунної системи, завдяки чому клітини пухлини легко розпізнаються та виводяться з організму.

Для цього захисні Т-клітини людини видаляють і маніпулюють їх генетичним матеріалом, додаючи до клітин ген CAR, який відомий як химерний антигенний рецептор. Після додавання гена кількість клітин збільшується, і з моменту перевірки адекватної кількості клітин та наявності більш пристосованих структур для розпізнавання пухлини відбувається індукція погіршення імунної системи людини, а потім ін'єкція клітин захисту, модифікованих геном CAR.

Таким чином, відбувається активація імунної системи, яка починає легше розпізнавати пухлинні клітини і здатна ефективніше виводити ці клітини.

Хвороби, які піддається лікуванню генною терапією

Генна терапія є перспективною для лікування будь-якого генетичного захворювання, однак лише деякі з них вже можуть бути виконані або перебувають на стадії тестування. Генетичне редагування вивчалося з метою лікування таких генетичних захворювань, як муковісцидоз, вроджена сліпота, гемофілія та серповидноклітинна анемія, але це також розглядалося як метод, який може сприяти профілактиці більш серйозних та складних захворювань , такі як, наприклад, рак, захворювання серця та ВІЛ-інфекція.

Незважаючи на те, що їх більше вивчають для лікування та профілактики захворювань, редагування генів також можна застосовувати у рослинах, щоб вони стали більш толерантними до кліматичних змін і стали більш стійкими до паразитів та пестицидів, а також у продуктах харчування, що мають на меті бути більш живильними .

Генна терапія проти раку

Генна терапія для лікування раку вже проводиться в деяких країнах і, зокрема, показана для конкретних випадків лейкозів, лімфом, меланом або сарком, наприклад. Цей тип терапії складається головним чином з активації захисних клітин організму для розпізнавання пухлинних клітин та їх усунення, що здійснюється шляхом ін’єкції генетично модифікованих тканин або вірусів в організм пацієнта.

Вважається, що в майбутньому генна терапія стане більш ефективною і замінить сучасні методи лікування раку, однак, оскільки вона все ще є дорогою і вимагає передових технологій, її бажано вказувати у випадках, які не піддаються лікуванню хіміотерапією та променевою терапією та хірургічне втручання.