Микола (Серповидноклітинна хвороба)

У Миколая діагностували серповидноклітинну хворобу незабаром після його народження. У дитинстві він страждав на синдром рук-ніг ("Він багато плакав і катався навколо від болю в руках і ногах", - згадує його мати Бріджит), і йому вивели жовчний міхур і селезінку у віці 5 років. Пеніцилін, гідроксисечовина та інші ліки допомогли йому та його родині впоратися з хворобою та сильними больовими кризами, які можуть призвести до госпіталізації. Зараз 15-річний і почесний учень у школі, Ніколас любить "бовтатися", слухати музику, грати у відеоігри, боротися та вивчати бразильське джиу-джитсу.

Ніколас брав участь у своєму першому клінічному дослідженні близько трьох років тому. Він розглядав взаємозв'язок між фізичними вправами та серповидно-клітинною хворобою.

"Один із гематологів лікарні, до якого ми звертаємося, помітив, що Ніколас активний серповидноклітинний пацієнт", - згадує Бріджит. “Він займається спортом, і з гідроксисечовиною він не в лікарні, як раніше. Тож вони запитали нас, чи не проведемо ми дослідження для моніторингу його дихання. Я запитав, чи було це негативно? І єдиним негативом було те, що він задихнувся б, знаєш. Тож я запитав Ніколаса, чи нічого страшного, і він відповів так. І ми брали в цьому участь. Що б не допомогло їм дізнатись більше про хворобу, ми всі за це ».

Незважаючи на те, що дослідження не мало на меті негайно поліпшити стан здоров'я учасників, і мати, і син були задоволені своєю участю та можливістю сприяти просуванню наукових знань про хворобу.

«Беручи участь у дослідженнях, я думаю, це допомагає лікарям з’ясувати більше про хворобу і, знаєте, випустити більше ліків і просто допомогти всім, хто його має», - говорить Ніколас. "Отже, їхні сім'ї та вони не будуть, знаєте, переживати кризу болю або в лікарні".

Після позитивного досвіду родини з дослідженням, у 2010 році Ніколас взяв участь у другому клінічному дослідженні. Цей досліджував функції легенів у підлітків із серповидно-клітинною хворобою.

"Він їхав на стаціонарному велосипеді з підключеними до нього моніторами", - говорить Бріджит. “І вони хотіли, щоб він пішов швидко, а потім сповільнив рух. І знову швидко йти. І дихати в трубочку. А потім взяли його кров для дослідження. Поліпшення його здоров’я не відбулося, це було лише для того, щоб побачити, як людина з серповидною клітиною, яка активна, ви знаєте, якою була їх функція легенів ».

Подібно до першого випробування, користь від участі була не для Ніколаса особисто, а для того, щоб допомогти лікарям та дослідникам дізнатись більше про серповидно-клітинну хворобу.

Ніколас каже: “Я сподіваюся, лікарі якомога більше з’ясують, що стосується серпоподібних клітин, тому що це просто допомогло б серповидноклітинним пацієнтам та їхнім сім’ям, як знаєте, не знаходитись у лікарні стільки. Будучи в змозі робити те, що вони роблять більше, маючи регулярне життя і виконуючи свої регулярні графіки, замість того, щоб брати перерву, щоб йти до лікарні, і, ви знаєте, пройти весь цей процес болю, подібні речі ".

Бріджит і Ніколас залишаються відкритими для участі в нових клінічних випробуваннях, одночасно розглядаючи питання про те, що їм комфортно в сім'ї.

"Я думаю, що інші люди повинні робити це [брати участь у клінічних дослідженнях], поки вони не відчувають негативного результату", - каже вона. “Я маю на увазі, чому б ні? Якщо це допомагає інформувати гематологів про серпоподібні клітини по-іншому, я все за це. Ми всі за це. Ми хочемо, щоб вони знали якомога більше про серпоподібну клітину ”.

Відтворено з дозволу. NIH не підтримує та не рекомендує будь-які продукти, послуги чи інформацію, описані або запропоновані тут Healthline. Сторінку востаннє перевірено 20 жовтня 2017 р.