Запитайте експерта: прориви та клінічні випробування на мієлофіброз

Зміст

• Які останні та поточні клінічні випробування відбуваються щодо мієлофіброзу?
• Чи були нещодавні прориви в дослідженні для лікування або лікування мієлофіброзу?
• Де і як хтось може знайти клінічні дослідження мієлофіброзу для участі?
• Наскільки успішними були сучасні методи лікування мієлофіброзу?
• Чи є якісь ризики для участі в клінічному випробуванні?
• Які найкращі способи запобігти прогресування мієлофіброзу?
• Чи є ліки від мієлофіброзу?

Які останні та поточні клінічні випробування відбуваються щодо мієлофіброзу?

Це дуже активний час для дослідження мієлофіброзу. Кілька років тому випробування JAKARTA та JAKARTA2 повідомили про усадку селезінки та покращення симптомів за допомогою селективного інгібітора JAK2 федратинібу.

Зовсім недавно випробування PERSIST продемонструвало ефективність застосування палкінітіна мультикінази. Випробування III фази для цього захоплюючого препарату активно набирає. Випробування SIMPLIFY показало обнадійливі результати для інгібітора JAK1 / JAK2 момелотініб.

Десятки клінічних випробувань, що тривають, розглядають нові цільові препарати самостійно або в поєднанні з препаратами, вже затвердженими для мієлофіброзу. Ми сподіваємось, у нашому інструментарі буде більше інструментів для лікування цієї хвороби після завершення постійних досліджень.

Чи були нещодавні прориви в дослідженні для лікування або лікування мієлофіброзу?

Абсолютно. Лікарі знають про важливість інгібування JAK2 для лікування мієлофіброзу ще з моменту затвердження Джакафі (руксолитиніба) для лікування мієлофіброзу в 2011 році.

Інгібітор JAK2 Інребік (федратініб) був затверджений минулого року щодо мієлофіброзу проміжного рівня 2 або високого ризику. Зараз ми можемо використовувати його або вперед, або після просування по Джакафі.

Пакритиніб - ще один дуже збуджуючий препарат. Оскільки він не пригнічує кістковий мозок, ми можемо використовувати його у пацієнтів з дуже низькою кількістю тромбоцитів. Це поширена знахідка у хворих на мієлофіброз, які можуть обмежувати можливості лікування.

Де і як хтось може знайти клінічні дослідження мієлофіброзу для участі?

Найпростіший і найкращий спосіб взяти участь у дослідженні - це запитати лікаря. Вони можуть перевірити десятки випробувань, щоб побачити, що було б найбільш підходящим для вашого типу та стадії захворювання. Якщо випробування недоступне в офісі лікаря, вони можуть координувати направлення до центру, який пропонує випробування.

Clinicaltrials.gov - це база даних, що ведеться Національним інститутом охорони здоров'я, у якій перераховані всі наявні клінічні випробування. Він відкритий для всіх, хто може переглянути його, і його легко знайти. Однак це може бентежити людей без медичного походження.

Групи, які займаються адвокатською діяльністю, також є чудовим ресурсом для ряду тем, включаючи клінічні випробування. Ознайомтеся з MPN Education Foundation або MPN Advocacy & Education International.

Наскільки успішними були сучасні методи лікування мієлофіброзу?

За останні 10 років лікування мієлофіброзу пройшло довгий шлях. Геномний аналіз допоміг налагодити нашу систему оцінювання ризиків. Це допомагає лікарям визначити, хто отримає найбільшу користь від пересадки кісткового мозку.

Список ефективних мієлофіброзних препаратів зростає. Ці ліки допомагають пацієнтам жити довше із меншою кількістю симптомів та кращою якістю життя.

У нас ще довгий шлях. Сподіваємось, нинішні та майбутні дослідження принесуть нам ще більше схвалених методів терапії та кращих комбінацій лікування для подальшого поліпшення результатів для людей із мієлофіброзом.

Чи є якісь ризики для участі в клінічному випробуванні?

Кожне медичне лікування має ризики та переваги. Клінічні випробування не є винятком.

Клінічні випробування дуже важливі. Це єдиний спосіб, коли лікарі можуть виявити нові та вдосконалені методи лікування раку. Пацієнти на випробуваннях отримують найкраще управління.

Ризики різні для кожного окремого дослідження. Вони можуть включати конкретні побічні ефекти досліджуваного препарату, відсутність користі від терапії та призначення плацебо.

Ви повинні підписати усвідомлену згоду на запис до клінічного випробування. Це тривалий процес із дослідницькою командою. Ваш колектив охорони здоров’я ретельно перевірить та пояснить всі ризики та вигоди для вас.

Які найкращі способи запобігти прогресування мієлофіброзу?

Досі незрозуміло, як ми можемо по-справжньому вплинути на прогресування хвороби. Довготривале спостереження за об'єднаними даними з випробувань COMFORT свідчить про те, що лікування препаратом Якафі може подвоїти загальну виживаність порівняно з найкращою доступною терапією на той час.

Цей висновок дещо суперечливий. Незрозуміло, виграш від виживання від затримки прогресування чи інших переваг, таких як поліпшення харчування після усадки селезінки.

Чи є ліки від мієлофіброзу?

Найкращий шанс для тривалого контролю захворювань - трансплантація кісткового мозку, також відома як трансплантація стовбурових клітин. Це, здається, виліковує деяких пацієнтів. Це важко з впевненістю передбачити

Трансплантація - це високоризикований, високооплачуваний варіант. Це підходить лише певним пацієнтам, які можуть витримати суворість процесу. Ваш лікар може порадити, чи є трансплантація кісткового мозку для вас відповідним варіантом, і координувати направлення досвідченої групи з трансплантації для консультації.

Айві Алтомаре, доктор медицини, є доцентом медицини університету Дюка та помічником медичного директора Мережі раку герцога. Вона є виграною освітою з клінічною спрямованістю на підвищення рівня обізнаності та доступу до клінічних випробувань онкології та гематології у сільських громадах.