Запитайте експерта: Лікування муковісцидозу

Зміст

• 1. Як працює більшість методів лікування муковісцидозу?
• 2. Чи є якісь нові методи лікування муковісцидозу?
• 3. Що викликає муковісцидоз? Чи впливає причина муковісцидозу на доступні варіанти лікування?
• 4. Які є найпоширеніші побічні ефекти лікування муковісцидозу?
• 5. Коли хтось повинен розглянути можливість переключення ліків від муковісцидозу?
• 6. Чи змінюються варіанти лікування муковісцидозу з віком?
• 7. Чи змінюються варіанти лікування муковісцидозу залежно від вираженості симптомів?
• 8. Чи є продукти, які допомагають при симптомах муковісцидозу? Чи є продукти, яких слід уникати?
• 9. Чи впливає тип ліків, які приймає людина при муковісцидозі, на тривалість їх життя?
• 10. Що потрібно піклувальникам про підтримку дитини чи іншого члена сім'ї з муковісцидозом?

1. Як працює більшість методів лікування муковісцидозу?

Муковісцидоз - це багатоорганне захворювання, яке впливає на якість виділень та рідин організму. Стан особливо проблематичний в дихальних шляхах. Муковісцидоз викликає накопичення густої слизу в дихальних шляхах. Люди, які мають такий стан, також більш схильні до інфекцій.

Основна мета схем лікування полягала в тому, щоб дихальні шляхи не були виділеними виділеннями та запобігали інфекціям. Стандарт догляду за лікуванням кістозного фіброзу респіраторних захворювань вимагає медикаментів, які тримають повітряні проходи відкритими, роблять слиз у легенях більш рідкою, полегшують очищення слизу та атакують інфекції, наявні в дихальних шляхах. Однак здебільшого ці методи лікування переважно спрямовані на симптоми та уповільнюють прогресування захворювання.

Друга поширена проблема людей з муковісцидозом стосується їх травного тракту. Стан викликає закупорки підшлункової залози. У свою чергу, це може призвести до неправильного засвоєння, а це означає, що поживні речовини в їжі не повністю розщеплюються та не засвоюються. Це також може викликати болі в животі, утруднення набору ваги та можливі непрохідності кишечника. Замісна терапія ферментами підшлункової залози (PERT) лікує більшість цих проблем, покращуючи здатність організму перетравлювати їжу. PERT також сприяє хорошому зростанню.

2. Чи є якісь нові методи лікування муковісцидозу?

Нещодавно розроблені методи лікування, що називаються модуляторами як клас, відновлюють здатність клітин змушувати білок муковісцидозу підтримувати нормальний рівень рідини в секреті організму. Це запобігає накопиченню слизу.

Ці ліки є значним успіхом у лікуванні муковісцидозу. На відміну від попередніх препаратів, ці ліки не просто лікують симптоми цього стану. Модулятори фактично орієнтовані на основний механізм захворювання муковісцидозу.

Однією суттєвою перевагою перед попередніми методами лікування є те, що ці ліки приймають перорально та працюють системно. Це означає, що від їх впливу можуть отримати користь інші системи організму, не тільки дихальні та травні тракти.

Хоча ці ліки ефективні, вони мають обмеження. Модулятори працюють лише на конкретні дефекти білка муковісцидозу. Це означає, що вони добре працюють для деяких людей, які страждають на муковісцидоз, але для інших.

3. Що викликає муковісцидоз? Чи впливає причина муковісцидозу на доступні варіанти лікування?

Муковісцидоз - це спадковий генетичний стан. Для ураження людини необхідно успадковувати два дефектні або «мутовані» гени муковісцидозу, по одному від кожного з батьків. Ген муковісцидозу надає інструкції щодо білка, який називається трансмембранним регулятором провідності кістозного фіброзу (CFTR). Білок CFTR дуже важливий для клітин багатьох органів для контролю кількості солі та рідини, що покриває їх поверхню.

У дихальних шляхах CFTR відіграє ключову роль. Це допомагає створити ефективний захисний бар'єр в легенях, роблячи поверхню вологою і покритою тонкою слизом, яку легко очистити. Але для тих, хто страждає на муковісцидоз, захисний бар’єр у їх дихальних шляхах неефективний для захисту їх від інфекції, а їхні дихальні шляхи забиваються густою слизом.

В даний час немає лікування ліків від муковісцидозу. Однак нові методи лікування, спрямовані на різні дефекти, які може перенести ген, виявляються корисними.

4. Які є найпоширеніші побічні ефекти лікування муковісцидозу?

Люди з муковісцидозом проводять більшість респіраторних процедур в інгаляційній формі. Ці ліки можуть викликати кашель, задишку, дискомфорт у грудях, неприємний смак та інші потенційні побічні ефекти.

Травлення при муковісцидозі може спричинити болі в животі та дискомфорт та запори.

Препарати модулятора муковісцидозу можуть впливати на роботу печінки. Вони також можуть взаємодіяти з іншими ліками. З цієї причини людям, які приймають модулятори, потрібно контролювати їх функцію печінки.

5. Коли хтось повинен розглянути можливість переключення ліків від муковісцидозу?

Люди будь-якого віку, які страждають на муковісцидоз, як правило, ретельно стежать за виявленням ранніх змін у стані здоров'я. Це дозволяє їхній групі по догляду втрутитися до виникнення значних ускладнень.

Люди з муковісцидозом повинні навчитися стежити за ознаками або симптомами ускладнень. Таким чином, вони можуть негайно обговорити можливі зміни в режимі лікування зі своєю командою з догляду. Крім того, якщо лікування не дає передбачуваних переваг або викликає побічні ефекти або інші ускладнення, можливо, час розглянути зміни.

Також важливо розглянути нові методи лікування, коли вони стануть доступними. Люди з муковісцидозом можуть мати право на новіші способи лікування модуляторами, навіть якщо попередні ліки не були можливими. Це завжди слід детально обговорити з колективом охорони здоров'я. Коли хтось переходить на ліки від муковісцидозу, їх потрібно ретельно стежити за будь-якими змінами в стані здоров'я.

6. Чи змінюються варіанти лікування муковісцидозу з віком?

Сьогодні більшість нових випадків муковісцидозу виявлено рано завдяки скринінгу новонароджених. Потреби людей, які страждають на муковісцидоз, змінюються в міру переходу від періоду новонародженого до немовляти, до дитинства, до статевого дозрівання і, зрештою, до дорослого віку. Хоча основні засоби опіки муковісцидозу однакові, існують деякі варіанти залежно від віку людини.

Крім того, муковісцидоз - це захворювання, яке прогресує з віком. Хвороба прогресує різними темпами від людини до людини. Це означає, що вимоги до лікування змінюються у міру дорослішання людей.

7. Чи змінюються варіанти лікування муковісцидозу залежно від вираженості симптомів?

Варіанти лікування змінюються і потребують адаптації залежно від ступеня прогресування захворювання та ступеня тяжкості у конкретної людини. Немає фіксованого режиму, який застосовується на всій раді. Для деяких людей з більш запущеними респіраторними захворюваннями схема лікування буде більш інтенсивною, ніж для людей з менш важкими формами захворювання.

Більш інтенсивний режим лікування може включати більше лікарських препаратів і методів лікування, при більш частому дозуванні. Крім того, люди з більш розвиненою хворобою, як правило, мають труднощі з іншими станами, такими як діабет. Це може зробити їх схеми лікування більш складними та складними.

8. Чи є продукти, які допомагають при симптомах муковісцидозу? Чи є продукти, яких слід уникати?

Загалом, людям з муковісцидозом пропонують дотримуватися дієти з високим вмістом білка, що має високий вміст білка. Це тому, що муковісцидоз може спричинити порушення всмоктування поживних речовин та підвищені потреби в обміні речовин. Існує добре визнаний зв’язок між статусом харчування та прогресуванням респіраторних захворювань. Ось чому люди з муковісцидозом ретельно стежать за тим, щоб вони їли достатньо та зростали.

Для людей, які страждають на муковісцидоз, немає чітких правильних і неправильних продуктів. Ясно, що дотримання здорового харчування - багате калоріями, білками, вітамінами та мікроелементами - важливе для хорошого здоров'я. Людям з муковісцидозом часто потрібно додавати в свій раціон конкретні харчові препарати та добавки, залежно від їх індивідуальних потреб та проблем. Ось чому невід'ємною складовою лікування муковісцидозу є режим харчування, розроблений дієтологом та з урахуванням потреб та переваг людини та сім'ї.

9. Чи впливає тип ліків, які приймає людина при муковісцидозі, на тривалість їх життя?

Тривалість життя людей із муковісцидозом у США зараз досягає 50 років. Великі досягнення середньої тривалості життя відбулися через десятиліття досліджень та наполегливої ​​роботи на всіх рівнях.

Зараз ми розуміємо, що послідовне застосування кращих практик призводить до значної користі для людей із муковісцидозом. Також людям дуже важливо працювати в тісному партнерстві зі своєю групою допомоги та послідовно дотримуватися режиму лікування. Це максимізує потенціал для вигоди. Це також допомагає людині краще розуміти ефект від кожного втручання.

10. Що потрібно піклувальникам про підтримку дитини чи іншого члена сім'ї з муковісцидозом?

З індивідуальної точки зору муковісцидоз потрібно розглядати як життєвий шлях. Це вимагає підтримки та розуміння з боку всіх людей, які постраждали. Це починається з того, як вихователі стають добре освіченими про хворобу та її наслідки. Важливо вміти розпізнавати ранні ознаки ускладнень та інші проблеми.

Вихователям часто буває складно пристосуватися до щоденних змін, які необхідно внести для того, щоб людина дотримувалася режиму лікування. Одним із запоруків успіху є пошук правильного балансу, щоб схема лікування стала частиною щоденного розпорядку. Це дозволяє забезпечити послідовність.

Другий важливий аспект полягає у тому, щоб вихователі завжди були готові до змін, які могли б відбутися разом із гострим захворюванням чи прогресуванням хвороби. Ці проблеми призводять до збільшення потреб у лікуванні. Це важкий час і, мабуть, такий, коли людині з муковісцидозом потрібна найбільше підтримки та розуміння.

Доктор Карлос Мілла - дитячий пульмонолог з міжнародним визнанням як фахівець із респіраторних захворювань у дітей, зокрема муковісцидозу. Доктор Мілла є членом факультету медичної школи Стенфордського університету, де його призначили професором педіатрії. Він також був названий вченим Crandall вченим з дитячої легеневої медицини і виконує функції нинішнього асоційованого директора з трансляційних досліджень Центру досконалості легеневої біології (CEPB) при Стенфордському університеті.