Розуміння мієлофіброзу

Зміст

• Які симптоми?
• Що це спричиняє?
• Чи існують фактори ризику?
• Як це діагностується?
• Як це лікується?
• Лікування анемії
• Лікування збільшеної селезінки
• Лікування мутованих генів
• Експериментальні методи лікування
• Чи є ускладнення?
• Життя з мієлофіброзом

Що таке мієлофіброз?

Мієлофіброз (МФ) - це тип раку кісткового мозку, який впливає на здатність вашого організму виробляти клітини крові. Це частина групи станів, яка називається мієлопроліферативними новоутвореннями (MPN). Ці умови призводять до того, що клітини кісткового мозку перестають розвиватися та функціонувати так, як мали би, в результаті чого з’являється фіброзна рубцева тканина.

МФ може бути первинною, тобто вона виникає сама по собі, або вторинною, тобто вона виникає внаслідок іншого стану - зазвичай такого, що впливає на ваш кістковий мозок. Інші MPN також можуть перейти до MF. Хоча деякі люди можуть прожити роки, не маючи симптомів, у інших симптоми посилюються через рубцювання в кістковому мозку.

Які симптоми?

Мієлофіброз має тенденцію розвиватися повільно, і багато людей спочатку не помічають симптомів. Однак, коли він прогресує і починає перешкоджати виробленню клітин крові, його симптоми можуть включати:

• втома
• задишка
• легко синці або кровотечі
• відчуваєте біль або переповненість лівого боку, нижче ребер
• нічна пітливість
• лихоманка
• біль у кістках
• втрата апетиту та втрата ваги
• носова кровотеча або кровоточивість ясен

Що це спричиняє?

Мієлофіброз пов’язаний з генетичною мутацією стовбурових клітин крові. Однак дослідники не впевнені, що спричиняє цю мутацію.

Коли мутовані клітини реплікуються і діляться, вони передають мутацію новим клітинам крові. Зрештою, мутовані клітини перевершують здатність кісткового мозку виробляти здорові клітини крові. Як правило, це призводить до занадто малої кількості еритроцитів і занадто великої кількості білих кров’яних тілець. Це також спричинює рубцювання та затвердіння вашого кісткового мозку, який зазвичай є м’яким та губчастим.

Чи існують фактори ризику?

Мієлофіброз рідкісний, зустрічається лише приблизно у 1,5 з кожних 100 000 людей у ​​Сполучених Штатах. Однак декілька речей можуть збільшити ризик його розвитку, зокрема:

• Вік. Хоча люди будь-якого віку можуть хворіти на мієлофіброз, він зазвичай діагностується у осіб старше 50 років.
• Черговий розлад крові. Деякі люди з МФ розвивають це як ускладнення іншого стану, наприклад, тромбоцитемії або поліцитемії.
• Вплив хімічних речовин. MF асоціюється з впливом певних промислових хімічних речовин, включаючи толуол та бензол.
• Вплив радіації. Люди, які зазнали впливу радіоактивних речовин, можуть мати підвищений ризик розвитку СН.

Як це діагностується?

МФ зазвичай виявляється при звичайному загальному аналізі крові (CBC). Люди з МФ мають, як правило, дуже низький рівень еритроцитів і надзвичайно високий або низький рівень білих кров’яних тілець і тромбоцитів.

На підставі результатів тесту на CBC ваш лікар може також зробити біопсію кісткового мозку. Це передбачає взяття невеликої проби вашого кісткового мозку та ретельніший огляд ознак МФ, таких як рубцювання.

Вам також може знадобитися рентгенівське або МРТ-сканування, щоб виключити будь-які інші потенційні причини ваших симптомів або результати CBC.

Як це лікується?

Лікування МФ зазвичай залежить від типів симптомів, які у вас є. Багато поширених симптомів МФ пов'язані з основним захворюванням, спричиненим МФ, такими як анемія або збільшення селезінки.

Лікування анемії

Якщо МФ викликає сильну анемію, вам може знадобитися:

• Переливання крові. Регулярне переливання крові може збільшити кількість еритроцитів і зменшити симптоми анемії, такі як втома та слабкість.
• Гормональна терапія. Синтетична версія чоловічого гормону андрогену може сприяти виробленню еритроцитів у деяких людей.
• Кортикостероїди. Вони можуть використовуватися з андрогенами, щоб стимулювати вироблення еритроцитів або зменшити їх руйнування.
• Ліки за рецептом. Імуномодулюючі ліки, такі як талідомід (Thalomid) та леналідомід (Revlimid), можуть покращити кількість клітин крові. Вони також можуть допомогти при симптомах збільшення селезінки.

Лікування збільшеної селезінки

Якщо у вас збільшена селезінка, пов’язана з МФ, що викликає проблеми, лікар може порекомендувати:

• Радіотерапія. Променева терапія використовує цілеспрямовані пучки для знищення клітин і зменшення розмірів селезінки.
• Хіміотерапія. Деякі хіміотерапевтичні препарати можуть зменшити розмір вашої збільшеної селезінки.
• Хірургія. Спленектомія - це хірургічна процедура, яка видаляє вашу селезінку. Ваш лікар може рекомендувати це, якщо ви погано реагуєте на інші методи лікування.

Лікування мутованих генів

Новий препарат під назвою руксолітиніб (Джакафі) був схвалений Управлінням з контролю за продуктами та ліками США в 2011 році для лікування симптомів, пов'язаних із СН. Руксолітиніб націлений на специфічну генетичну мутацію, яка може бути причиною MF. Встановлено, що це зменшує розмір збільшеної селезінки, зменшує симптоми МФ та покращує прогноз.

Експериментальні методи лікування

Дослідники працюють над розробкою нових методів лікування МФ. Хоча багато з них вимагають подальших досліджень, щоб переконатись, що вони в безпеці, лікарі почали застосовувати два нові методи лікування в певних випадках:

• Трансплантація стовбурових клітин. Трансплантація стовбурових клітин може вилікувати МФ і відновити функцію кісткового мозку. Однак процедура може спричинити ускладнення, що загрожують життю, тому зазвичай це робиться лише тоді, коли нічого іншого не вдається.
• Інтерферон-альфа. Інтерферон-альфа затримує утворення рубцевої тканини в кістковому мозку людей, які рано отримують лікування, але для визначення його довгострокової безпеки необхідні додаткові дослідження.

Чи є ускладнення?

З часом мієлофіброз може призвести до кількох ускладнень, серед яких:

• Підвищений артеріальний тиск у печінці. Посилений кровотік із збільшеної селезінки може підвищити тиск у ворітній вені печінки, викликаючи стан, який називається портальною гіпертензією. Це може призвести до занадто сильного тиску на менші вени шлунка та стравоходу, що може призвести до надмірної кровотечі або розриву вени.
• Пухлини. Клітини крові можуть утворюватися згустками поза кісткового мозку, в результаті чого пухлини ростуть в інших областях вашого тіла. Залежно від того, де розташовані ці пухлини, вони можуть спричинити безліч різних проблем, включаючи судоми, кровотечі в шлунковому тракті або здавлення спинного мозку.
• Гострий лейкоз. Приблизно від 15 до 20 відсотків людей з МФ розвивають гострий мієлоїдний лейкоз, серйозну та агресивну форму раку.

Життя з мієлофіброзом

Хоча МФ часто не викликає симптомів на ранніх стадіях, з часом це може призвести до серйозних ускладнень, включаючи більш агресивні типи раку. Попрацюйте зі своїм лікарем, щоб визначити найкращий курс лікування для вас та як ви можете керувати своїми симптомами. Життя з МФ може бути стресом, тому вам може бути корисним звернутися за підтримкою до такої організації, як Товариство лейкемії та лімфоми або Фонд досліджень мієлопроліферативної новоутворення. Обидві організації можуть допомогти вам знайти місцеві групи підтримки, інтернет-спільноти і навіть фінансові ресурси для лікування.